專家：國內最快1年上市白細胞介素1拮抗劑

爲提高公衆對全身型幼年特發性關節炎(sJIA)的認識和了解、規範專病診療,近日,由國內34家三級以上公立綜合及兒童專科醫院共同發起的“童心守護行動:罕見之光,溫暖同行”系列公益活動在全國範圍拉開序幕,旨在倡導全社會關注兒童罕見病,爲該類患兒提供更優的治療平臺及社會環境。

全身型幼年特發性關節炎(sJIA)是兒童時期最嚴重的風溼免疫性疾病之一,屬於罕見病,慢性病,發病主要特徵包括:張弛高熱,常持續和反覆發熱兩週以上,伴隨發熱全身各部分出現淡紅色斑丘疹,燒退疹消。

吉林大學第一醫院兒童風溼免疫過敏科主任楊思睿表示,全身型幼年特發性關節炎(sJIA)傳統的治療方案,基本都使用糖皮質激素,但激素的使用對患者的副作用非常大。“既往激素使用是sJIA的治療核心,但副作用很大,比如會導致身材矮小,高血壓,白內障,骨質疏鬆,股骨頭壞死等。現在病情較輕的患者,會先採用解熱鎮痛藥物治療,病情可以自我緩解,就不再治療,較重患者使用生物製劑靶向治療。什麼情況下還用激素?例如起病特別急,進展特別快,非常兇險,很快出現巨噬細胞活化綜合徵(MAS)併發症,這時要儘早大量使用激素,先遏制住病情後,再使用靶向治療。”

巨噬細胞活化綜合徵(MAS)多發生於全身型幼年特發性關節炎(sJIA)早期,發病年齡多在5歲左右,病死率8%~20%,一般會出現中樞神經系統受累、肺出血、低血容量休克等情況,未經治療患兒病死率可高達60%。

楊思睿主任表示,近些年來,全身型幼年特發性關節炎(sJIA)的最大研究成果是發現了白細胞介素1和白細胞介素6是sJIA致病最核心的炎症因子。

當前,我國已經上市了阻斷白細胞介素6的拮抗劑用於sJIA等炎症性疾病治療。

“國內還沒有上市白細胞介素1拮抗劑,估計再有1~2年就要上市了,這會給相當大一部分患者帶來預後改善,提高生活質量[1]。對於明確診斷爲sJIA,病情比較平穩的患者是有機會申請入組正規的白細胞介素1拮抗劑臨牀實驗,所有藥物使用費、檢查費、交通費等都是免除的。”

2020年7月1日,由國家藥品監督管理局會同國家衛生健康委員會組織修訂的《藥物臨牀試驗質量管理規範》開始施行,提出了sJIA兒童患者在國內使用白細胞介素1藥物的可能性。