讓中國人喫上自己的好藥

受訪專家：航天中心醫院腫瘤中心名譽主任、國家癌症中心原副主任 石遠凱

中國生物技術發展中心原主任、中國醫學科學院特聘教授 王宏廣

亞盛醫藥董事長 楊大俊 百利天恆創始人 朱 義

本報記者 譚琪欣 劉靜怡

過去十年間，中國創新藥從“有沒有”走到“好不好”，從“仿製跟跑”邁向“原始創新”，一個個國產創新藥從實驗室走進診室、從自費走向醫保，讓患者有了喫得起、用得上的新選擇。

真正讓患者踏實的，是始終有得選

“每次病情有變化，總有剛上市的新藥可以續上。”接通記者電話時，張民（化名）剛買完菜，聲音洪亮，聽不出是一個與晚期肺腺癌共處八年的人。2018年11月，52歲的他確診肺腺癌，腫瘤已累及淋巴結，手術無路。在航天中心醫院腫瘤中心名譽主任、國家癌症中心原副主任石遠凱的診室門口，張民從7點等到12點，見到石遠凱第一句話就是：“我還能活多久？”結合基因檢測結果，石遠凱告訴他：“我們總有辦法。”六個字很輕，卻像把他從水底撈了起來。

石遠凱首次爲張民開出的藥叫埃克替尼，2011年6月獲批上市，是中國首個具有完全自主知識產權的小分子靶向抗癌藥，結束了我國小分子靶向抗腫瘤藥物完全依賴進口的歷史。關鍵註冊臨牀試驗由中國工程院院士孫燕領銜、石遠凱作爲研究者參與，採用與進口藥吉非替尼頭對頭、隨機雙盲對照的試驗設計；相關研究獲2015年國家科技進步獎一等獎，被業界和主管部門譽爲“民生領域的兩彈一星”。

石遠凱教授在病房裏與患者交流

晚期肺腺癌的陰影還在，但張民一天天過了下去。此後幾年，藥效逐漸減退，耐藥、轉移復發等新問題陸續找上門。他查閱治療指南，跟病友討論在研新藥，慢慢學會與不確定性相處。真正讓他踏實的，是始終“有得選”。今年春天，石遠凱給他換上國產1類新藥蘆康沙妥珠單抗。“大夫說，這是我們自己造的‘精準導彈’。”從一代靶向藥到三代靶向藥，再到抗體偶聯藥物，張民說：“每次走到絕境，大夫總能有新藥、新方法。”石遠凱團隊統計，2017年以前，局部晚期和轉移性非小細胞肺癌患者中位生存期只有22個月，2017年以後延長到約40個月。

以國家之力，爲創新鋪路

2009年，亞盛醫藥成立，立志做中國最早一批原創新藥研發企業。亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊回憶，彼時，中國創新藥生態尚未長成，公司成立第一年就發不出工資，1/3員工離開。

近乎孤絕時，國家制度安排伸出了手。“十二五”期間，亞盛醫藥獲得專項“企業創新藥物孵化基地”課題支持，拿到1000萬元項目資金。楊大俊說，在沒有投資人願意投、敢投創新藥時，“重大新藥創制”專項給了創業者繼續做創新藥的機會，也給了成千上萬患者生的機會。

“重大新藥創制”專項於2008年正式啓動。中國生物技術發展中心原主任、中國醫學科學院特聘教授王宏廣說：“這是我國第一次以國家之力爲創新藥研發鋪路。”當時醫藥界已看得很清楚：仿製是死路，創新是險路，但也是出路。

亞盛醫藥全球產業基地

2013年，亞盛醫藥從廣州健康院手中接過奧雷巴替尼的研發接力棒。當時，慢性粒細胞白血病患者雖已有靶向藥可用，但一旦出現T315I突變，一代、二代靶向藥就會失效，奧雷巴替尼正是爲填補這片空白而來。原始創新沒有先例，也沒有參考答案。質疑從一開始就沒缺席：“跨國公司都失敗了，一家中國公司怎麼做出來？”公司持續重金投入，回報遙遙無期，幾乎沒有投資人願意買單。最讓楊大俊煎熬的是時間：T315I突變患者等不起。

頂層制度設計源源不斷爲創新注入動力。2018年，亞盛醫藥申報的多個項目再次獲得專項立項支持，奧雷巴替尼名列其中。同一時間，藥品審評審批制度改革拉開大幕，明確提出提高審評審批質量、解決註冊申請積壓、鼓勵研究和創制新藥等目標，創新藥審評審批進入快車道。從2020年6月遞交新藥上市申請，到2021年11月獲批上市，奧雷巴替尼只用17個月走完全流程。

沒人敢投的創新藥，被科創板接住了

“你們做的這個東西，在全世界能找到對標嗎？”這個問題，百利天恆創始人朱義被問過上百遍，他每次回答都一樣：找不到。投資人聽後直搖頭：沒有對標，就說不清前景；說不清前景，資本就沒有下注依據。這款“找不到對標”的腫瘤藥，後來有了名字——倫康依隆妥單抗。

創新藥研發高投入、長週期，企業常常多年沒有收入。過去，受A股盈利要求所限，創新藥研發企業想活下去，只能選擇私募融資，或遠走美股。2018年4月，港交所新增第18A章，允許沒有收入、沒有利潤的生物科技公司上市。原本準備赴美上市的亞盛醫藥，最終決定改道香港。2019年10月，亞盛醫藥登陸港交所主板。

百利天恆的研發環境

內地“大門”隨後打開。2018年11月，上交所設立科創板並試點註冊制；2019年6月13日科創板正式開板，一個多月後首批25家公司掛牌交易。第五套上市標準，爲沒有盈利、但手裏握着真正創新的企業量身而設：不看營收和利潤，只看“市值＋研發”。創新藥企百利天恆，就在這條快車道上走到今天。

2010年，朱義下決心從仿製轉向創新；2013年起，他數次赴美考察，並在美國西雅圖搭起核心技術平臺。倫康依隆妥單抗就在這裏誕生。這是一款同時靶向EGFR和HER3的雙特異性抗體偶聯藥物。EGFR、HER3這類廣譜靶點因在正常組織中也有表達，長期被視爲難做、易毒、失敗率高，沒有企業願意冒險。朱義卻認定值得做：“如果能把毒性控制住，就能把腫瘤的客觀緩解率從兩三成提到七八成。”

可“沒有人做過”的另一面，是“沒有人敢投”。研發推進那些年，一百多家國內風投上門，又全在投決會上否決。“有對標、跑得快、差異化，我們一個都不符合。”朱義說。轉機來自科創板對未盈利創新藥企的包容。2023年1月，百利天恆在科創板上市，募資9.88億元。“臨牀價值就是硬道理。”朱義說，交易所看中的不是企業今天賺了多少錢，而是核心分子是否真有突破、臨牀進展、靶點價值。創業十餘年，風投一直沒能看懂的百利天恆，最後被科創板接住了。

2026年6月，國家藥監局附條件批准倫康依隆妥單抗上市，用於治療既往經至少二線系統化療和PD-1/PD-L1抑制劑治療失敗的復發/轉移性鼻咽癌的成人患者。兩個月後，第二個適應證落地：復發或轉移性食管鱗癌。曾經在標準治療失敗後只能“繼續等”的那羣病人，等來了生機。

讓“看得見的處方”變成“用得起的藥”

從臨牀的一聲追問，到實驗室的十年長跑，再到資本市場的一次託舉，這場接力終於跑進了收穫期。2025年，我國批准上市的國產1類創新藥66個，創歷史新高。

數量上來了，更關鍵的是患者能不能用上。石遠凱算了筆賬：肺癌進口靶向藥剛進入中國時，按常規劑量費用需每月數萬元；如今國產靶向新藥已近十款，醫保基本覆蓋，像張民這樣的患者不僅有藥可用，還無需再爲藥費發愁。

基本醫保一頭連着患者，不能因價高而“望藥興嘆”；一頭連着企業，賣出去，研發投入纔有“回血”。楊大俊對此深有感觸。以奧雷巴替尼爲例：2021年底獲批後，零售價3.75萬元/盒，年治療費用約45萬元。2023年1月，藥物通過國家醫保談判，年費用降至約17.5萬元。價格降下來後，奧雷巴替尼2023年銷售盒數同比增長259%，2024年國內銷售收入2.41億元。對病人來說，“一年幾十萬”的靶向藥，變成門診可開、醫保可報、長期可續的常規治療；對亞盛醫藥來說，“研發—上市—報銷—放量—再研發”形成正循環。

宏觀數據述說着趨勢變化。居民個人衛生支出佔衛生總費用比重，已從本世紀初約60%降至2024年的27.5%。國家醫保藥品目錄年年動態調整，2018年至今累計新增700餘種藥品，其中149種爲1類創新藥；首版商業健康保險創新藥品目錄同步納入19種，覆蓋CAR-T、雙抗、罕見病藥物等高價值新藥。

好藥要真正抵達患者，支付是繞不開的一環。回看十年前新世紀第一次全國衛生與健康大會“把人民健康放在優先發展的戰略地位”的部署，醫保對創新藥的持續接納，正是這一戰略思想在支付端的落點——讓好藥進入藥房、寫入處方、用到病人身上。▲