癌症患者的福音!260萬的抗癌藥被納入醫保,可以治療哪些癌症?

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劉先生確診肺癌時病情已經發展到晚期,出現了縱膈淋巴結、雙肺轉移,失去了手術治療的機會。不願意放棄的一家人爲他進行了全基因組測序,結果發現基因內有一種很罕見的PRDX1 - NTRK1融合,這種類型的融合會促進癌症的發展。

當時有一個新型抗癌藥2018年在美國已經獲批上市了,但藥物每年的治療費用需要260萬元人民幣左右,劉先生只能望而卻步,之後他在當地接受了克唑替尼、化療。

時間來到了2019年,他幸運的等到了全球首款上市的NTRK抑制劑拉羅替尼在我國開展的臨牀試驗,又因爲特殊的融合基因順利入組,免費接受了相關治療。

在2個月的治療後,他的腫瘤縮小了近30%,且發生了持久的響應。該藥的出現給劉先生帶去了新的希望,讓無數和他一樣的患者獲得“新生”的可能性。

一、260萬抗癌藥納入醫保:不限癌種即可使用

癌症是一種十分複雜的疾病,種類繁多且發病原因各不相同。目前傳統的癌症治療方案僅對特定的癌症類型有效,而一些罕見的癌症或是有基因突變問題的癌症患者,使用傳統的治療方案治療往往效果不佳。

近年來,醫學界一直在尋找一種可打破癌種限制、效果好的癌症治療方案,而廣譜抗癌藥物拉羅替尼的出現讓這一願景成爲現實。

拉羅替尼在臨牀上有“抗癌神藥”的美譽,因其可阻斷NTRK基因突變,通過高選擇性地結合NTRK融合基因編碼蛋白產物,阻斷下游信號通路激活和傳遞,讓存在於這些突變內的癌細胞生長和增殖被阻斷,發揮抗癌作用。無論是哪種癌症的類型,只要體內有NTRK基因突變,就可以使用拉羅替尼進行治療。

NTRK基因到底是什麼?NTRK融合多見於多個兒童以及成人腫瘤組織中,不過,在不同年齡的患者人羣和癌症類型中存在比較大的差異。其主要多發生在嬰兒型纖維肉瘤、先天性中胚葉細胞腎瘤以及累及乳腺/唾液腺的分泌性腫瘤等瘤種中,但在肺癌、結直腸癌等常見的癌症類型中較爲少見,患病率不足0.5%。

2018年11月26日,拉羅替尼獲美國食品藥品監督管理局批准用於NTRK基因融合的實體腫瘤成人以及兒童患者的治療。

2022年4月13日,拉羅替尼在我國獲批用於治療NTRK基因融合且無已知獲得性耐藥突變,局部晚期、轉移性、局部切除可能導致嚴重併發症、沒有良好的治療方案或過往治療失敗的成人、兒童患者。

2024年11月28日,消息稱不限癌種的精準靶向藥拉羅替尼膠囊、口服溶液進入我國2024年醫保目錄內,這對很多有關的癌症患者而言無疑是一個振奮人心的消息,要知道這種抗癌藥的價格並不便宜,甚至是稱得上“天價抗癌藥”。

美國,拉羅替尼每個月的治療費用高達32800美元,換算成人民幣一年需要260萬左右,這對於大部分來說是天文數字。而在拉羅替尼進入醫保後,定價得到了很大降幅,膠囊的醫保中標價格爲31500,溶液則根據規格不同定爲5625元、11250元。雖然還是不便宜,但相較於原先的價格已經降價了許多。

二、抗癌傳奇藥物拉羅替尼:4大優勢很明顯

拉羅替尼在治療癌症上,有其獨特的優勢,這4個是最爲主要的。

1、只看基因突變,不看癌種

過往的癌症治療方案裏,不同類型的癌症需要不同的治療方案。而拉羅替尼則不看癌種只看基因突變,只要是攜帶NTRK基因融合的癌症患者,無論是結直腸癌、肺癌、胃癌、甲狀腺癌、唾液腺癌、乳腺癌,還是其他什麼類型的癌症都有希望治療。

2、治療效果好

有研究發現,20位預計生存不足6個月的NTRK突變陽性肺癌患者,在接受拉羅替尼治療後,有效率高達73%、1年內無進展生存率爲65%,中位生存期達到了40.7個月;有關肉瘤的3項研究則顯示,拉羅替尼肉瘤整體緩解率爲72%、2年無進展生存率爲52%。

《柳葉刀》雜誌2018年公佈的兒童癌症治療數據顯示,拉羅替尼的有效率高達93%。

3、快速持久的響應

拉羅替尼具有起效快、作用持久的特點,起效時間爲1.84個月,71%的患者在1年後仍然有效。有數據顯示244位接受治療的患者中64%已經存活了4年,這是癌症臨牀試驗中十分罕見的。

4、安全性高

相較於傳統化療藥物,拉羅替尼的安全性更高。70例接受治療的患者中大部分只出現了發熱、腹痛、腹瀉等輕微不良反應,並未出現會讓患者停藥的嚴重不良反應。

但不是所有人羣都適合使用拉羅替尼,只有體內有NTRK基因融合的患者才能獲益。建議所有晚期的實體瘤患者都進行NTRK基因融合檢測,一些NTRK基因融合率高的癌症,可考慮在傳統治療之前就進行相關基因檢測。

新型藥物的問世會給無數患者帶去新的希望,但對此也別盲目推崇,如若體內沒有NTRK基因融合的患者,使用了也於事無補。


參考資料:

[1] 《“不限癌種”的傳奇抗癌藥—拉羅替尼!》. 梅斯腫瘤新前沿 2023年03月02日

[2] 《《拉羅替尼:抗癌傳奇之鑰》》. 癌友交流圈 2024年11月21日

[3] 《不限癌種,只認突變,一文了解抗癌傳奇藥物拉羅替尼!》. 江蘇藥品監管 2023年05月13日

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