120萬一針抗癌藥,廣東首例患者已出院,30天腫瘤消失!值得嗎

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癌症治療在世界範圍內都是個大難題,尤其是一些確診即晚期的難治型癌症患者,確診到去世中間可能只有幾個月時間。爲癌症患者找到新的治療方案,一直是醫學界的目標。而CAR-T免疫療法的問世,讓無數患者有了新的希望!

一、廣東首例CAR-T治療,一個月癌細胞清零

2017年,侯阿姨身上莫名出現腰背部疼痛症狀,輾轉多個醫院檢查後確診爲多發性骨髓瘤。之後在醫院進行了多次化療,病情恢復了穩定。

兩年後,回到當地進行了自體造血幹細胞移植,手術進行的很成功,術後一直規律服藥控制病情。令她沒想到的是,僅僅一年半後病情就復發了,此時的她急需新的治療方案來救命。

當時國內有個針對復發難治性多發性骨髓瘤的新型治療方案單抗靶向藥物,但該藥尚未納入醫保,治療下來需要近百萬元,侯阿姨的家庭條件難以負擔如此大的開銷。

在治療陷入難題時,CAR-T療法進入了她的視野。當時深圳某醫院正式落地CAR-T細胞免疫療法臨牀試驗,這是侯阿姨最後的希望。醫生在分析病史、結合身體狀況後,認爲侯阿姨可以參與試驗。於是,侯阿姨成爲了CAR-T療法的首個臨牀實驗者。

2020年12月,侯阿姨完成了外周單個核細胞採集。2021年1月,經過“武裝”的CAR-T細胞被輸送回侯阿姨體內,回輸後她身體情況良好。到第12天時纔出現了發熱反應,醫生給她服用了3天的布洛芬,體溫逐漸恢復了正常。

在細胞回輸後,侯阿姨體內的CAR-T細胞比例不斷上升,期間最高達到了82.93%,這說明CAR-T細胞不斷在侯阿姨體內被激活殺滅癌細胞。第30天覆查時,發現侯阿姨的外周血液、骨髓內均未檢測到癌細胞。也就是說,她的腫瘤達到了完全緩解!

回輸60天后,侯阿姨再次回院檢查,身體和精神狀況依舊良好,體內的CAR-T細胞存活比例仍有51.22%。接下來,侯阿姨無需進行任何的治療,只需要定期回院複查即可。

二、120萬一針的CAR-T療法到底是什麼?

重慶大學附屬腫瘤醫院血液腫瘤中心主任劉耀表示:“CAR-T療法全稱爲嵌合抗原受體T細胞免疫療法。該療法的原理的從病人體內提取普通免疫T細胞,之後利用基因工程技術對T細胞進行改造,形成CAR-T細胞。

在細胞形成後,在專門的實驗室對其進行擴增,之後再將細胞回傳回病人體內,一旦遇到對應抗原的腫瘤細胞,CAR-T細胞就會被激活擴增,發揮強大的殺滅作用。

CAR-T療法適用於瀰漫性大B細胞淋巴瘤、濾泡性淋巴瘤、套細胞淋巴瘤、多發性骨髓瘤以及B細胞急性淋巴細胞白血病等血液系統腫瘤,也可用於部分肺癌、肝癌的治療。

據《第一財經》的報道顯示,目前在我國獲批的產品有阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液、伊基奧侖賽注射液、納基奧侖賽注射液等,但價格都在99.9~129萬元/針不等。

爲什麼它的定價這麼貴呢?對此,國內著名癌症科普作家李治中刊文介紹:“這主要是因爲CAR-T療法屬於個體化治療方案,從患者體內取出的T細胞經過改造後只能患者本人使用。再加上細胞的生產、製備、運輸等環節費用也不低,綜合下來費用就達到了100多萬。”

三、天價≠神藥!CAR-T療法4大治療侷限

CAR-T細胞療法的費用與藥品類型、患者病情以及醫院收費標準等息息相關,很多家庭難以負擔如此高昂的費用。且CAR-T療法也沒有那麼“神”,治療時可能面臨4大侷限性。

1、價格昂貴,難以普及

百萬的價格對大部分家庭來說都是天價,且該療法屬於“一比一個體化定製產品”,無法規模化生產,價格自然也打不下來。

2、實體瘤治療效果欠佳

CAR-T療法更多是應用於血液腫瘤的治療,針對實體瘤治療具有很大侷限性。包括腫瘤特異性、相關抗炎選擇侷限性、細胞難以轉運並浸潤實體瘤以及實體瘤微環境比血液腫瘤更復雜等,導致它目前在實體瘤治療方面有待研究。

3、治療後的耐藥復發

接受CAR-T細胞治療的患者中,復發耐藥的比例高達30~50%,這是患者治療後普遍面臨的挑戰。主要表現爲腫瘤細胞靶抗原表達減少、骨密度降低以及CAR-T細胞耗竭。

4、治療存在毒副作用

部分患者在治療後會出現以下幾種常見的副作用,比如細胞因子釋放綜合徵,多表現爲肌肉痠痛、嘔吐、高燒、心動過速、低血壓、心肺功能障礙以及瀰漫性血管內凝血等症狀,嚴重時可能會危及生命;

意識混亂、失語、腦水腫等神經毒性,而且這種情況多出現在細胞回輸後的第4-5天內;

會增加真菌、細菌以及病毒等感染性風險

也有可能會出現貧血、白細胞減少、血小板減少等血液系統副作用。

因此,在進行治療前需要充分評估,並制定相應的應對措施。

CAR-T療法爲很多癌症患者帶去了新的希望,但也別過分迷信,是否適合使用CAR-T治療需要由專業醫生進行判斷。


參考資料:

[1] 《使用CAR-T治療白血病的兒童,已無癌生存12年》.全國黨媒信息公共平臺 2024年5月16日

[2] 《120萬一針的抗癌藥是啥?爲啥這麼貴?》. 菠蘿因子 2024年11月27日

[3] 《CAR-T細胞療法|臨牀應用及面臨的挑戰》. 天津市腫瘤醫院藥學服務 2024年01月11日

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