諾貝爾生理學或醫學獎揭曉，連續兩年獲獎“RNA”到底是什麼

受訪專家：中國優生科學協會婦兒免疫學分會祕書長 王月丹

環球時報健康客戶端記者 王冰潔 張 健 張炳鈺

北京時間10月7日下午5點30分，2024年諾貝爾生理學或醫學獎揭曉，兩位美國學者維克托·安布羅斯和加里·魯夫昆獲獎，理由是“發現microRNA（簡稱miRNA）及其在轉錄後基因調控中的作用”。兩位獲獎者將平分1100萬瑞典克朗（約合745萬元人民幣）獎金。

DNA中的遺傳信息是所有細胞生產過程的“操作指南”，但需先通過“轉錄”將DNA信息發送給信使RNA（mRNA），才能傳遞至細胞的蛋白質生產“工廠”。在“工廠”中，mRNA攜帶的信息被翻譯出來，細胞便可得到DNA的遺傳指令，從而按“標準”生產蛋白質。而miRNA是一種在基因調控中發揮關鍵作用的新型微小RNA分子，主要通過降解mRNA和抑制翻譯這兩種途徑來抑制蛋白表達，是一種全新的基因調控機制。20世紀80年代，安布羅斯研究團隊和魯夫昆研究團隊在線蟲研究中發現了這一原理，從根本上改變了人們對於轉錄後基因調控的認知。現在已知人類基因組編碼超過1000個miRNA。人類如果沒有miRNA，細胞、組織就無法正常發育，如果miRNA發生突變，可引發先天性聽力損失、眼睛和骨骼疾病等。

中國優生科學協會婦兒免疫學分會祕書長王月丹告訴“環球時報健康客戶端”記者，miRNA調控細胞增殖分化、個體生長髮育及內環境穩定等幾乎所有的生命活動，目前，miRNA在癌症、自身免疫病、心血管疾病、骨質疏鬆、糖尿病、脂肪性肝病、腎臟疾病以及感染性疾病的診斷和治療中，均有廣泛的研究和應用。基於miRNA的藥物近些年也得到了廣泛的研究和開發。“發現miRNA及其在轉錄後基因調控中的作用，具有重要的理論研究和實際應用價值。這是miRNA獲得諾貝爾生理學或醫學獎的原因，同時也是繼去年miRNA疫苗獲獎後，RNA研究領域連續兩年摘取諾獎。”王月丹說。

王月丹表示，miRNA的發現和研究，大大推動了生物醫學的發展，對於疾病發病機制的闡明和治療藥物的開發均具有十分重要的作用。目前該領域已經成爲廣大科研人員和臨牀醫生的關注熱點，僅中國知網數據庫能夠檢索到的以miRNA爲主題的文章就達到了4.83萬篇，而在PubMed數據庫上以“miRNA”爲關鍵詞，可查到的文獻數量更是達到了驚人的17.65萬篇。如此海量的文獻，一方面說明該研究領域發展迅速，另一方面也說明miRNA在成藥研究和臨牀應用中還面臨着巨大挑戰，即如何從海量文獻中找到真正有應用價值的miRNA，並使其得到應用和推廣，爲人類健康和疾病診治做出貢獻。

維克托·安布羅斯，1953年出生於美國新罕布什爾州漢諾威，1979年獲得麻省理工學院博士學位，1979～1985年在麻省理工學院做博士後研究，1985年成爲哈佛大學首席研究員，1992～2007年擔任達特茅斯醫學院教授，現任馬薩諸塞大學醫學院教授。

加里·魯夫昆，1952年出生於美國加利福尼亞州伯克利，1982年獲得哈佛大學博士學位，1982～1985年在麻省理工學院做博士後研究，1985年成爲麻省總醫院和哈佛醫學院首席研究員，現爲哈佛醫學院遺傳學教授。▲