AI賦能聚焦“免疫導航”技術,推動細胞治療從經驗邁向精準
憑藉強大的算法優勢與數據處理能力,AI正在成爲引領細胞與基因治療(CGT)突破的引擎。由上海科學技術交流中心主辦的免疫網絡學說前沿沙龍・CGT 專題日前在上海市徐彙區楓林國際中心舉辦。本次沙龍是免疫網絡學說前沿沙龍系列活動的首場,在上海市科學技術委員會指導下,匯聚了產學研政金各界專家學者,圍繞免疫網絡學說爲細胞基因治療(CGT)提供的新方法、新視角展開深度研討,探索CGT從“單點突破”走向“系統化協同發展”的可行路徑。
上海作爲我國CGT領域的核心城市,科研力量集中、產業氛圍活躍,生物醫藥更是上海三大先導產業之一。上海市科委生命科學技術處副處長董瀲灩在致辭中介紹,2025年上海生物醫藥產業規模首次突破萬億,生物醫藥製造產業近2100億,全市6款CGT產品獲批上市,佔全國半數,還擁有國內唯一的AAV載體基因治療產品。當前CGT產業正處於從探索期邁向全面產業化的關鍵階段,同時也面臨腫瘤微環境免疫機制不清楚、個體化治療適配難度大等全球共性難題。她表示,上海正聚焦未來健康產業,前瞻佈局細胞與基因治療等前沿賽道,深化人工智能與細胞治療領域的深度融合。
沙龍中,臨牀領域專家帶來了CGT在血液瘤、實體瘤應用中的前沿研究與實踐探索。原307醫院造血幹細胞治療中心主任艾輝勝深耕血液病臨牀與研究數十年,他直言經典造血幹細胞移植理論雖經諾獎認證,卻仍存在尚未破解的三大黑箱。針對這些痛點,艾輝勝團隊率先開展創新探索,其原創的微移植技術獲國際公認,而最新研發的超移植(Sup-SCT)技術更是顛覆了經典移植理念。
原307醫院造血幹細胞治療中心主任艾輝勝
艾輝勝表示,該技術無需大劑量致死性放化療預處理,僅通過對供者細胞進行體外修飾並輸注,即可實現供者細胞完全植入,在老年難治複發性急性白血病、重型地中海貧血等疾病的臨牀研究中展現出優異效果,不僅能實現疾病完全緩解,還能大幅降低移植物抗宿主病(GHD)等併發症風險,免疫恢復速度也遠超經典移植技術。
復旦大學中山醫院呼吸科主任宋元林則聚焦實體瘤免疫治療相關不良反應(AE)的研究,其團隊與合作方通過免疫組庫分析,對接受 PD-1 免疫治療的肺癌患者進行研究,發現免疫相關肺炎的發生與TCRαβ主導的免疫組庫特徵密切相關,且輕症與重症患者存在 13 對 VJ 基因配隊差異。該研究爲臨牀預測免疫治療相關不良反應、尋找生物標誌物提供了重要方向,也爲優化實體瘤免疫治療方案奠定了基礎。
作爲本次沙龍的核心議題,免疫網絡學說的理論創新與技術應用成爲研討重點。北大臨牀高等研究院特聘PI、方域生物CSO韓健帶來了顛覆性的自適應免疫防禦網絡(AIDeN)理論。他表示,傳統免疫學的克隆選擇學說存在侷限性,免疫系統並非單兵作戰,而是以無標度網絡的形式實現區域防守,網絡的完整性與健康度直接關聯機體健康,網絡漏洞則與疾病易感性相關。其團隊通過免疫組庫測序技術,結合AI分析,實現了免疫系統的量化評估,提出 “免疫年齡”“貪婪克隆病” 等新概念,可通過指尖血檢測評估人體免疫狀態,爲疾病診斷、健康管理、CGT 療效預測等提供全新視角。該理論也爲艾輝勝教授的超移植技術提供了重要的理論解釋,即通過供者與受者免疫組的互補,填補免疫網絡漏洞,實現更優的治療效果。
在 AI for Science 賦能CGT發展的環節,浙江大學陳華鈞教授從 AI 視角分享了大模型、知識圖譜在生物醫藥領域的應用。他表示,大模型在知識處理、泛化能力等方面展現出顯著優勢,但也存在幻覺、精準度不足等問題,而知識圖譜可有效彌補這一短板,二者結合成爲驅動 AI for Science 發展的重要方向。其團隊將知識圖譜與大模型融合,在分子設計、蛋白質定向進化等方面取得重要進展,並構建了科學領域的知識圖譜平臺,爲免疫學等領域的研究提供 AI 技術支撐。陳華鈞還提出,可針對免疫學領域構建個性化的AI智能體(Claw),將免疫研究的工具、數據、模型技能化,實現 AI 與免疫學家的人機共生,助力免疫網絡研究與 CGT 技術開發。
復星凱特前CSO、星漢德生物CEO 沈浩則從產業角度分享了 CGT 在臨牀應用中的經驗、困惑與前景。他表示,目前CGT產業仍面臨實體瘤治療突破難、產品價格高、適應症範圍窄等問題,而拓展實體瘤大適應症、降低研發生產成本、規範行業發展成爲解決問題的關鍵。他表示,CGT在肝癌等實體瘤、自身免疫病、纖維化、抗衰老等領域具有廣闊前景,未來隨着技術的不斷突破,腫瘤治療有望像傳染病一樣實現可預防、可治癒,爲人類健康帶來革命性改變。
據悉,本次沙龍是免疫網絡學說前沿沙龍系列的首場活動,後續還將在4月10日推出第二場活動,繼續聚焦CGT領域的前沿問題,匯聚更多行業智慧,助力上海打造世界級生物醫藥產業集羣,推動我國細胞基因治療產業的高質量發展。