浙江首例!從“站立難”到“逛公園” 帕金森病有新療法
“現在,王阿姨在常規服藥的情況下,震顫症狀基本消失了,日常穿衣進食再無需旁人協助,服用藥量的次數與劑量也在醫生指導下逐漸減少,甚至還能陪孫子逛公園。”10月28日下午,在浙江大學醫學院附屬第二醫院(以下簡稱“浙大二院”)見到69歲的王阿姨時,她已經能完全獨立行走。此前,她曾患帕金森病8年,已經逐漸失去了獨立生活能力。這得益於她接受了一項開創性的治療——誘導多能幹細胞(iPSC)衍化的多巴胺神經元移植手術。
帕金森病是一種常見的慢性、進展性的神經系統退行性疾病。我國已呈現高發態勢患者總數約500萬,每年新增病例超10萬,到2050年預計患病人數將達1050萬人。隨着年齡增長等因素,患者腦內神經元逐漸變性壞死,其中腦黑質區的多巴胺神經元顯著減少,使得多巴胺水平明顯降低。此時,患者就會出現全身運動功能的紊亂與障礙——起牀、轉身等日常動作像“電影慢放”一樣遲緩,肌肉僵硬得無法活動,靜止狀態下手腳不停地抖動,走路時姿勢不穩很容易摔倒……
帕金森病目前尚無法根治,臨牀上總體的治療手段與目標爲“延緩疾病進展+控制症狀加重”,主要包含兩方面措施:一方面通過藥物,補充多巴胺減少引發的症狀;另一方面應用腦深部電刺激(DBS),在大腦特定區域放置電極,持續放電刺激相應神經,從而緩解肢體震顫與肌肉僵硬的程度。但是,上述治療手段能一定程度緩解帕金森病的症狀,卻仍遠未達到理想效果。
針對上述療法中亟待完善的診療環節,浙大二院神經外科、神經內科聯合西湖大學劉曉東教授團隊,創建了純度更高、數量更多、活性更好的多巴胺能前體細胞製備體系,並根據國人身體特性,制定了更加符合我國帕金森患者需求的藥物劑量方案。
2025年4月,69歲的王阿姨作爲浙江省首例患者,接受了該療法。浙大二院神經外科陳高與嚴鋒醫生團隊用經顱立體定向技術,將經幹細胞誘導分化出的成熟多巴胺前體細胞精準移植到其大腦殼核區;神經內科張寶榮與浦佳麗醫生團隊對患者進行了細緻的術後評估與隨訪。
“術後1個月複查,顯示無明顯副作用;1個半月時,王阿姨已能正常走路、完成生活自理。”嚴鋒醫生解釋說,“術後初期的改善,可能和手術輕微刺激大腦、讓殘留的多巴胺短暫釋放有關;真正植入的多巴胺前體細胞,需要4-6個月才能在大腦裏完全發育成熟、發揮長期作用,所以還需要持續跟蹤隨訪。”
術後6個月,隨訪複查傳來好消息,王阿姨的帕金森症狀出現了明顯的好轉,在常規服藥的情況下,她的震顫症狀基本消失了。嚴鋒表示,這一階段性成果,標誌着中國原創技術在帕金森病細胞替代治療領域邁出了堅實一步,假以時日,或許能有更多的患者像王阿姨一樣,掙脫帕金森的枷鎖,重煥新生的希望。