百濟神州這一創新藥中國獲批，爲膽道癌精準治療提供新“武器”

記者今天獲悉，百濟神州雙特異性HER2抑制劑注射用澤尼達妥單抗獲得國家藥品監督管理局附條件批准，用於既往接受過全身治療的HER2高表達（IHC3+）的不可切除局部晚期或轉移性膽道癌（BTC）患者治療。

此前該適應症已被納入藥品審評中心突破性治療藥物名單，並被納入優先審評品種名單。此次獲批標誌着澤尼達妥單抗成爲中國首個且目前唯一獲批用於靶向治療HER2陽性膽道癌的雙特異性抗體， 爲中國膽道癌患者帶來突破性的治療新選擇。

膽道癌（BTC）是一種起源於膽道或膽囊上皮的惡性腫瘤，其發病率正呈逐年上升趨勢。儘管目前化療、免疫聯合化療等方案是晚期BTC的標準治療模式，但患者的中位生存期仍有待進一步提升。近年來，基於基因分型的精準靶向治療驅動着晚期BTC治療的快速發展。約有15%~30%的BTC患者被證實存在HER2異常，使HER2靶點成爲了BTC靶向治療的熱點之一。在這一背景下，以澤尼達妥單抗爲代表的HER2靶向藥物取得突破，爲BTC的臨牀精準治療提供了新的“武器”。

中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院樊嘉教授表示：“BTC約佔所有消化系統腫瘤的3%。儘管較爲少見，BTC卻素來有‘小癌王’之稱。因其具有強侵襲性，導致發現時多爲晚期，且預後極差，五年生存率低於5%，亟需更有效的治療手段。HER2靶點的發現爲BTC提供了更精準的治療方案，也有助於降低不良反應，期待澤尼達妥單抗能進一步提升患者的生存獲益。”

據悉，因其雙表位創新機制，相比單一靶向藥物，澤尼達妥單抗通過同時結合HER2蛋白的2個不同表位（即非重疊表位ECD2和ECD4），有助於實現雙重信號阻斷，還可以與腫瘤細胞HER2受體進行反式結合，形成更大的受體簇，從而有助增強其靶點結合與抑制能力，並激發多重殺傷效應，實現類似“1+1>2”的效應，展現出積極的抗腫瘤活性。

資料顯示，澤尼達妥單抗由Zymeworks公司研發，百濟神州與Zymeworks達成戰略合作，在亞洲（不包括日本）、澳大利亞和新西蘭共同進行開發和商業化。2024年11月，澤尼達妥單抗已獲得美國食品藥品監督管理局批准用於該適應症。其全球III期HERIZON-BTC-302研究正在開展，有望進一步證明澤尼達妥單抗聯合傳統療法在BTC一線治療中的效果。此外，其用於HER2陽性胃食管癌等多個腫瘤類型的臨牀研究也在積極開展，呈現更廣泛的適應症潛力。

百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示：相信這款高品質創新藥物能夠爲改善中國BTC患者的生存獲益提供新的助力，也將爲公司的實體瘤產品組合注入新的活力。