有望改寫“癌王”結局，中山醫院新成果：晚期膽管癌治療有效率提至75%

今天（11月2日），復旦大學附屬中山醫院王鵬教授團隊在《自然-癌症》在線發表Ⅱ期臨牀研究結果。該方案針對一線治療失敗的晚期肝內膽管癌患者，將客觀有效率（ORR）從既往約5%提升至75%，中位無進展生存期（PFS）從2至4個月提升到16.8個月，總生存期（OS）達25.4個月。這一成果是我國肝膽腫瘤領域重要原創突破，爲全球晚期膽管癌治療提供了新思路。

膽管癌素有“癌王”之稱，起源於膽管上皮組織，是一種隱匿性強、惡性程度極高的腫瘤。其早期症狀不典型，超半數患者確診時已處於晚期，且常伴隨癌細胞轉移。無法手術的晚期患者若一線治療失敗，後續二線治療選擇極少、且療效甚微。目前，晚期膽管癌的五年生存率不足10%，臨牀亟需突破性療法打破僵局。

該研究成果在復旦大學附屬中山醫院主辦的“中山腫瘤年會－局部治療專場”上發佈。復旦大學附屬中山醫院肝膽腫瘤內科主任王鵬教授表示：“研究首次將冷凍消融這一局部治療所誘導的遠端效應，在晚期膽管癌上真正轉化爲顯著的臨牀療效。”

他進一步介紹，相較於傳統治療方案，基於肝穿刺時空動態多組學研究，團隊清晰地揭示了該方案“三劍客”的協同作戰機制——冷凍消融“打頭陣”，利用冷凍技術裂解腫瘤細胞，釋放新抗原，成功激活並啓動體內的CD8+T細胞免疫應答；靶向治療“破壁壘”，通過靶向藥物有效促進腫瘤血管正常化、瓦解腫瘤間質屏障，爲T細胞“修路搭橋”，使其能深入腫瘤巢穴；免疫治療“再賦能”，以PD-1抑制劑貫穿全程，解除免疫抑制，防止T細胞耗竭，協同放大並維持持久免疫殺傷效果。

爲攻克醫學成果轉化“最後一公里”、加速產業化進程，本次發佈會同步舉行“上海國際醫學科創中心·腫瘤精準介入卓越創新中心”合作共建簽約儀式。該中心將從已驗證的“肝腫瘤冷熱複合消融”爲起點拓寬深化合作。後續，中心孵化的產品將優先在中山醫院開展臨牀試驗，通過“醫工深度融合”模式，致力打造世界級腫瘤精準介入研發與轉化高地。

如何讓上述突破性療法早日惠及更多患者？由王鵬教授牽頭的後續研究——“冷熱複合消融聯合替雷利珠單抗和侖伐替尼對比FOLFOX6二線治療晚期肝內膽管癌患者：一項多中心、隨機、對照臨牀研究”於會上同期啓動。該研究是對前期論文研究的進一步拓展與驗證，旨在通過更高級別的循證證據徹底填補當前膽管癌二線治療的有效方案空白。

從基礎機制的揭示，到臨牀療效的突破，再到創新平臺的建設與多中心研究的啓動，復旦大學附屬中山醫院正攜手產學研各界，在攻克肝膽腫瘤的征途上邁出從“跟跑”到“並跑”乃至“領跑”的步伐，爲全球患者貢獻“中山方案”。