上海企業拿下全球首款“中美雙批”帕金森自體細胞藥，受試者一年後可獨立爬山

在第30個世界帕金森病日來臨之際，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院神經內科主任劉軍帶來一個好消息——我國首例接受自體誘導多能幹細胞療法的帕金森病患者沈女士術後一年感慨道：“一眨眼接受幹細胞手術已經一年了，總的感覺非常好。出去旅遊時能扔掉柺杖爬山，心情愉悅了，凍步減少了，睡眠也好了。”

劉主任介紹，沈女士隨訪結果顯示，開關期時間、運動功能評分、DAT-PET（多巴胺轉運體-正電子發射斷層掃描）等多項臨牀與影像學指標均呈現積極改善。

2025年3月1日，帕金森病患者沈女士在瑞金醫院接受了這項創新細胞療法——通過微創手術，將自體誘導多能幹細胞分化的多巴胺能神經前體細胞移植入腦部。這是我國首次將此類細胞治療技術應用於帕金森病臨牀實踐，沈女士也成爲我國首例在國家藥監局批准開展的臨牀試驗中接受自體幹細胞療法的帕金森病患者。

沈女士所用藥物爲上海躍賽生物科技有限公司（下稱躍賽生物）研發的UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經前體細胞注射液）。躍賽生物由中國科學院腦智中心高級研究員陳躍軍教授創立，他長期深耕幹細胞神經分化與神經系統疾病幹細胞治療研究，通過自主研發高通量單克隆譜系示蹤新技術——SISBAR，首次破解了神經分化過程的“黑匣子”，並建立了高效神經細胞分化技術SphereDiff與精準化細胞藥物質控體系。UX-DA001注射液正是基於躍賽生物核心技術平臺研發出來的iPSC自體幹細胞治療藥物。該藥物於2024年12月獲國家藥監局CDE臨牀試驗默示許可，2025年2月獲美國FDA臨牀試驗許可，成爲全球首款獲得中美IND批件的帕金森自體細胞藥物。

劉軍主任表示，UX-DA001注射液採用自體幹細胞，可避免免疫排斥，無需服用免疫抑制劑；其細胞純度較高，使得所需移植細胞劑量更小。與國內外同類產品相比，在覈心技術、臨牀療效與安全性方面展現出差異化優勢。

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院神經內科主任劉軍接受採訪。

帕金森病作爲常見神經退行性疾病，目前我國患者已近500萬。患者因腦內產生多巴胺的神經元進行性丟失，出現肢體震顫、運動遲緩等症狀，嚴重者可喪失運動功能與生活自理能力，被稱爲“不死的癌症”。傳統藥物治療雖能緩解症狀，但無法阻止疾病進展。而UX-DA001注射液可以從根源上補充缺失的多巴胺神經元，爲帕金森病治療提供全新路徑。

目前，UX-DA001注射液已完成I期臨牀試驗的入組，正有序推進II期臨牀試驗。我們共同期待該產品早日實現臨牀應用，惠及更多帕金森病患者。