上海原創藥連斬“全球首創+中美雙批”！創始人：我們能造任何神經細胞
躍賽生物實驗室裏，工作人員正在觀察組織樣本。
大腦的精巧不只表現爲思維和創造，也體現於它對細微失衡的高度敏感——只是因局部抑制性神經元功能受損，無法壓制興奮迴路，就會導致癲癇反覆發作，現有藥物、手術與神經調控治療，均對這種難治性癲癇療效有限。不過，上海一家創新藥企正試圖從源頭切入，開闢一條革命性的治療路徑。
今天，上海躍賽生物科技有限公司的新藥臨牀試驗申請（IND）正式獲國家藥監部門批准，其細胞治療新藥UX-GIP001，成爲全球iPSC（誘導多能幹細胞）來源癲癇細胞治療領域第一個獲批Ⅰ期臨牀試驗的首創（First-in-Class）產品。由於該藥已於上月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）臨牀試驗許可，躍賽生物也因此斬獲該領域的首箇中美“雙批”。
這一里程碑進展，在爲千萬患者帶來希望的同時，也標誌着在幹細胞創新藥這一前沿領域，中國已實質性躋身全球第一梯隊。
“種子”入腦
全球7000萬名癲癇患者中，難治性癲癇約佔30%。傳統藥物之所以對其束手無策，主要因爲它們只能在全腦層面調節神經電活動，無法實現局部糾偏。
當前，藉助幹細胞技術修復神經環路，正成爲全球幹細胞治療領域的熱門賽道。其真正起點可追溯到2006年——日本科學家山中伸彌團隊發現，成熟體細胞可在特定因子作用下被重編程爲iPSC，簡單說，就好像讓它們“返老還童”，回到具備分化成任何細胞潛質的“萬能種子”階段。這一開創性成果也讓山中伸彌在2012年贏得諾貝爾生理學或醫學獎。
躍賽生物的創新，就是基於這一諾獎成果。他們以iPSC爲起點，通過精準調控，使其定向分化爲所需的功能細胞，即“抑制性GABA能中間神經元前體細胞”。這些細胞藥物經微創手術植入病竈腦區後，可進一步發育爲特定的抑制性神經元，從而幫助大腦重建“興奮-抑制”的迴路平衡。理論上，植入細胞可以持續生效，這一路線因此讓人看到了根治癲癇的可能。
躍賽生物透露，此前動物實驗數據“相當積極”：細胞植入小鼠腦部6個月後，約90%癲癇波消失，8個月後癲癇波幾乎檢測不到。
iPSC問世已有20年，造“種子”已不再難，核心挑戰在於如何讓它精準高效地變身爲“目的細胞”，即在培育所需“幼苗”的同時，避免生成“雜草”。目前，全球只有一款癲癇幹細胞藥進入臨牀——由美國Neurona公司研發，基於人胚幹細胞（ESC）路線。雖然該藥臨牀數據令業界振奮，但長期來看，ESC面臨複雜的倫理爭議。在被公認爲最具潛力的iPSC賽道，躍賽生物作爲領跑者，正憑藉基礎研究方面的優勢，持續推動臨牀轉化。
破解“黑匣”
作爲“萬能種子”，iPSC的分化存在無數種可能。科學家當然希望“種子”都能沿設定路徑發育，但分化過程實際上一直是“黑匣子”——沒人能完全洞悉這場生命之旅，搞清爲什麼有的細胞能走對路，有的則誤入歧途。如今，“黑匣子”正被躍賽生物創始人陳躍軍團隊解鎖。
從本科到博士，陳躍軍一直就讀於復旦大學上海醫學院，2013年赴美，在威斯康星大學麥迪遜分校從事博士後研究。彼時，iPSC恰因山中伸彌獲諾獎而引發研究熱潮，陳躍軍自此加入著名華裔科學家張素春教授團隊，在這一領域開展系統性研究。2016年回國後，他受聘於中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心，目前仍擔任高級研究員。
2023年3月，陳躍軍團隊的一篇論文，在幹細胞頂刊《Cell Stem Cell》發表並登上封面。極具辨識度的封面設計，形象地呈現了這一成果的精髓：一個個手持條形碼的神經細胞，正沿着分叉的跑道奔向各自的分化終點，而這些“條形碼”就象徵着陳躍軍研發的細胞譜系示蹤技術SISBAR。
手拿條形碼的細胞，登上《Cell Stem Cell》封面。這個封面對於躍賽生物的發展非常重要。
在躍賽生物的榮譽牆上，這期封面圖被張貼在最顯眼位置。實際上，它也的確爲公司築起了技術“護城河”——當每個細胞的發育軌跡都因“條形碼”而可被追蹤，團隊便得以首次解析目的細胞與雜質細胞緣何而來。在此基礎上，他們又開發了能讓“種子”更聽話的精準定向誘導技術，以及可以精準識別“雜草”的細胞藥物質控體系，並開始多管線佈局。
在癲癇之前，他們已於2025年初針對帕金森病啓動了自體iPSC藥物的Ⅰ期臨牀試驗，初步結果顯示，安全耐受性良好，療效表現積極。事實上，科研的領先給他們帶來了斷層式的數據碾壓：躍賽生物帕金森iPSC藥物的有效成分含量遠高於國外同行水平——高純度，意味着極低的單次注射量與極小的腦部壓迫風險。
2025年《CellStem Cell》再次將封面留給了躍賽生物陳躍軍團隊的論文，看起來，神經就像種子被“播撒入腦”。
2025年8月，陳躍軍團隊另一項成果再次以封面文章形式登上《Cell Stem Cell》，進一步展示了iPSC在抑鬱症治療方面的潛力——畫面中，一位農人正將神經細胞種子“播撒入腦”，衍生出一片花開爛漫。
帕金森病、癲癇、抑鬱症——背後都是同一套底層技術。陳躍軍很認可外界對躍賽生物的一個判斷：他們不只是開發創新藥，更像是一家平臺型公司，有能力“製造”任何神經細胞，並治療對應疾病。
全城託舉
躍賽生物的故事，既是理解前沿科學的窗口，也是觀察上海生物醫藥產業生態的切片。自2021年成立以來，儘管生物醫藥行業一度寒風勁吹，融資市場陷入低谷，躍賽生物卻走出了一條陡峭的上行曲線，完成四輪融資。這既是躍賽生物實力的體現，也折射了上海這座城市的“託舉力”。
陳躍軍說，上海在科研和產業化上的綜合性優勢，對於創新藥企尤爲重要。各級政府部門對生物醫藥產業認知之深刻、扶持之精準，在國內處於領先位置。同時，全市人才密度高，創新要素集聚，公司臨牀研究所需的各種配套服務，都能在5公里半徑內找到。
值得一提的是，2025年11月，躍賽生物完成了近億元A+輪戰略融資，由上海國投旗下國投先導領投，浦東創投通過旗下引領區基金追加投資。國資此番入局，既是信號，也是承諾：作爲耐心資本，他們的“長期陪跑”不只會帶來資金，更可作爲“連接器”，協助企業對接產業資源、拓展融資渠道、強化臨牀協同。
目前，在市科委和相關部門支持下，躍賽生物已在浦東外高橋建起約4000平方米的研發中心和GMP潔淨廠房，組建了訓練有素的專業團隊，一套工業化生產體系正在加速成型。
躍賽生物已在浦東外高橋建起約4000平方米的研發中心和GMP潔淨廠房。
陳躍軍告訴記者，公司自研的iPSC細胞藥物生產工藝，在有效成分佔比、雜質細胞控制以及批次間的質量一致性方面，已處於世界領先水平。目前，他們正推動以大型生物反應罐的規模化製備，取代傳統“一人做一瓶”的手工模式。這些努力有望把細胞治療的成本壓到足夠低，助其走出“高價小衆”，走向更廣泛的產業化落地。
iPSC的火種點燃於日本，燎原至全球，而目前世界上唯一進入臨牀的iPSC來源癲癇創新藥正在黃浦江畔孕育。這場人類對抗大腦頑疾的競逐，雖然註定是一場長跑，但上海乃至中國的成功入局，無疑會加速整個行業取得更大突破。
