血液腫瘤迎新一代治療利器！百濟神州自研新藥在中國實現全球首發
百濟神州新一代BCL2抑制劑索托克拉片（百悅達）昨天獲得國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批准上市，用於治療既往接受過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內的一種系統治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成人患者，以及既往接受過至少兩種系統性治療（含布魯頓酪氨酸激酶抑制劑）的復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此前，這兩項適應症的上市申請已被NMPA藥品審評中心（CDE）納入優先審評程序。
索托克拉此次在中國率先獲批，將爲已接受過BTK抑制劑治療的CLL/SLL患者帶來新的治療選擇，更使索托克拉成爲中國首款且唯一可用於治療MCL的BCL2抑制劑，有望改寫中國B細胞惡性腫瘤領域的臨牀治療格局。
近年來，我國血液系統惡性腫瘤的診療負擔依然突出。根據國家癌症中心《2022年中國癌症發病和死亡報告》，當年淋巴瘤新發約8.52萬例、死亡約4.16萬例，白血病新發約8.19萬例、死亡約5.01萬例。相關疾病具有易復發、治療難度大的特點，以復發或難治性（R/R）CLL/SLL和R/R MCL爲例的部分亞型因其獨特的臨牀特徵，治療挑戰尤爲嚴峻，爲患者和醫療體系帶來持續負擔。
國家血液系統疾病臨牀醫學研究中心主任、中國醫學科學院血液病醫院臨牀首席專家王建祥教授表示：“在CLL/SLL和MCL的治療中，臨牀往往面臨治療手段有限、疾病長期管理難的問題。索托克拉作爲一款新一代的BCL2抑制劑，其在分子結構上有所優化，或可降低脫靶風險，有望爲患者帶來進一步的緩解獲益。索托克拉的獲批不僅爲淋巴瘤臨牀治療帶來了有力‘武器’，也體現出我國藥監部門對血液腫瘤患者治療需求的高度重視與切實回應，以及我國當前血液腫瘤臨牀研究的綜合水平。”
江蘇省人民醫院淋巴瘤中心主任李建勇教授表示：“經治CLL/SLL患者往往面臨治療手段匱乏的困境，因而索托克拉率先在中國獲批無疑是一個關鍵突破，不僅爲中國患者帶來新的治療選擇，更有望改寫臨牀治療策略，爲CLL/SLL患者帶來臨牀治癒的希望。”
北京大學腫瘤醫院副院長、淋巴腫瘤內科副主任宋玉琴教授表示：“索托克拉在中國獲批，成爲我國目前首個且唯一用於治療MCL的BCL2抑制劑，這對我國的MCL患者而言具有里程碑意義。索托克拉在研究中所展現出的深度緩解與持久獲益，爲既往治療選擇有限、疾病進展迅速的患者帶來了新的希望，填補了MCL治療中BCL2抑制劑靶向治療的空白，有望重塑MCL的整體治療格局，也將進一步提升我國淋巴瘤治療水平。”
據悉，索托克拉此次以中國爲全球首發市場獲批上市，將使中國患者率先從這一創新療法中獲益。與此同時，索托克拉已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）突破性療法認定及上市申請的優先審評資格，擬用於治療接受過BTK抑制劑治療的R/R MCL成人患者，有望成爲美國首款獲批用於治療R/R MCL的BCL2抑制劑。
“索托克拉在中國加速獲批並實現全球首發，無疑是百濟神州血液學產品管線進展的重要里程碑，標誌着我們的又一款自研藥物將正式開始幫助患者，也進一步印證了百濟神州在B細胞惡性腫瘤治療領域的引領性。”百濟神州總裁、全球研發負責人汪來博士表示，“索托克拉在中國從受理至獲批僅用時8個月，此得益於索托克拉在研究中展現出深度且持久的緩解獲益與良好的安全性，展示出其具備成爲同類最佳BCL2抑制劑的潛力，另外也反映出中國血液腫瘤患者出現耐藥後的迫切治療需求已被重視。我們還在進一步探索索托克拉的潛力，以期幫助到全球更多患者。”
據瞭解，目前有多項索托克拉臨牀研究正在積極推進，其研發管線在B細胞惡性腫瘤領域持續拓寬，展現出廣闊的應用前景。其中，索托克拉與澤布替尼的聯合治療方案，已在初治（TN）CLL/SLL患者中顯示出積極的療效潛力。
“索托克拉雙適應症同時獲批，離不開中國市場全鏈條支持創新藥發展的決心和行動力。近年來，中國在藥物審評審批、產業鏈配套資源、患者臨牀需求洞察等各方面不斷髮力，做大做強的同時也做精做細，爲創新藥物從研發快速到臨牀保駕護航。”百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示，“我們非常高興看到索托克拉這一具有重要意義的新產品能夠率先惠及中國患者。百濟神州將推動索托克拉等創新藥物在更多國家和地區上市，致力於將研發成果轉化爲切實的患者獲益，陪伴腫瘤患者邁向更健康的未來。”
“隨着索托克拉獲批上市，我們相信這款具備新一代BCL2抑制劑潛力的創新藥物將會爲面臨治療困境的中國CLL/SLL和MCL患者提供新的選擇，帶來更長的生存獲益和更多臨牀治癒的可能。”百濟神州全球高級副總裁，大中華區、中亞和南亞區域總經理單國洪先生表示，“百濟神州自研的第一款血液腫瘤藥物澤布替尼上市五年來，已惠及數十萬中國患者，也廣泛獲得了臨牀醫生的認可和臨牀指南的推薦。我相信，索托克拉獲批後將爲中國的淋巴瘤治療再添薪火。我們也將盡快推動新藥可及性，爲中國和全球血液腫瘤治療發展繼續貢獻力量。”
