角膜新生血管疾病等眼病有望“一針式”干預，復旦團隊《細胞》子刊發文

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院黃錦海、周行濤教授團隊在《細胞》子刊《分子細胞》發文。該項工作以真核來源、體積極小的“迷你剪刀”爲核心，通過蛋白與ωRNA協同工程化改造，在哺乳動物細胞中編輯效率成倍提升；在眼部，首創在不產生雙鏈斷裂情況下搭建雙向鹼基編輯平臺，單AAV“一針遞送”即可獲得清晰在體編輯信號。針對角膜新生血管疾病、遺傳性視網膜變性等重大眼病，該創新技術爲未來“一針式”精準干預提供助力，帶來更可靠、可複製且高效的治療策略。

研究團隊採用“蛋白—ωRNA雙輪驅動”策略，對RuvC等關鍵酶活性結構域進行組合優化，重構ωRNA骨架莖環與配對區，實現蛋白與RNA改造的協同增效，大幅提升整體活性。

本研究工具兼具“裝得下、進得去、改得準”的特點，爲眼科、神經系統等組織的在體治療提供重要方法學支持。該平臺可與RNA/LNP遞送、個體化靶點篩選及臨牀影像監測深度融合，爲遺傳病精準診療及眼科在體基因編輯的臨牀應用築牢根基。

趙國麗、劉玉玲、張剛剛爲論文第一作者，趙國麗、周行濤、黃錦海爲通訊作者。周行濤教授表示，基因編輯邁向在體應用階段，新一代超緊湊編輯系統深度融合分子工程與遞送策略，顯著提升可達性與可拓展性，加速基礎研究向臨牀轉化進程。

黃錦海、周行濤教授領銜的醫工交叉團隊以臨牀問題爲導向、工程方法爲支撐，通過融合基因編輯、眼球生物測量成像、納米生物材料等技術，研發高效遞送系統，爲眼病診療一體化新路徑而不懈探索。依託眼健康創新技術聯合實驗室（復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院與光正眼科集團協同建立）平臺，團隊進一步強化產學研醫協同，打造眼科醫療創新高地。