復旦基因編輯治盲創新療法臨牀試驗獲美國FDA批准，有望實現“一次治癒”
角膜營養不良（CD）是一種致盲遺傳性眼病，傳統治療方法無法從基因層面阻止疾病復發，治療後的反覆發作導致其成爲全球醫療公認的治療難題。近日，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院眼科洪佳旭教授與周行濤教授牽頭髮起的“研究者發起臨牀研究（IIT）”項目合作方傳來捷報：其自主研發的遺傳性角膜營養不良基因編輯治療新藥GEB-101，已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）的新藥臨牀試驗（IND）批准。
這是全球首個針對TGFBI相關角膜營養不良的體內基因組編輯療法。獲批後，合作研發單位計劃在美國、中國啓動名爲“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ臨牀試驗。
這標誌着我國自主研發的眼科基因治療藥物獲得國際權威監管機構認可，也是對復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院在眼科基因治療領域精準佈局、並率先引入前沿技術開展IIT研究的高度印證。
攻克致盲頑疾新曙光
TGFBI相關角膜營養不良是一種常染色體顯性遺傳眼病，由TGFBI基因突變導致異常蛋白在角膜內持續沉積，引起患者嚴重畏光、反覆眼痛和進行性視力下降，最終可致盲。
傳統的表層角膜切削術或角膜移植術僅能暫時清除沉積物或更換角膜，無法從基因層面阻止疾病復發，患者面臨多次手術的負擔。
GEB-101作爲一種基於核糖核蛋白的創新體內基因組編輯療法，具有“即用、且快速降解”的特性，旨在從根源上針對致病基因，實現高效靶向編輯的同時追求更低的脫靶風險，有望爲患者提供一種全新的、根治性的治療選擇。
爲患者帶來“一次性治癒”新希望
CLARITY試驗是一項自適應、無縫設計的Ⅰ/Ⅱ期多中心臨牀研究，採用序貫入組方式，旨在評估GEB-101通過單次角膜基質內注射，在TGFBI相關角膜營養不良患者中的安全性、耐受性及初步有效性，爲患者帶來“一次性治癒”的新希望。
試驗預計於今年第二季度在美國的研究中心啓動患者入組，並適時在國內開展相關研究。
作爲該藥物IIT研究的牽頭單位，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院團隊在臨牀實踐中已初步見證了該創新療法的潛力。此次進展不僅是對合作夥伴源頭創新實力的肯定，也爲正在進行的IIT研究提供更堅實的信心與動力，期待未來該藥物能加速轉化，造福更多患者。
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院眼科團隊表示，將深化與國內外優秀企業的產學研合作，將更多突破性的科研成果轉化爲臨牀可及的治療方案，爲全球眼疾患者照亮光明未來。
